El interés de este artículo es presentar la aplicabilidad del trasplante de hepatocitos como terapia emergente en paciente con enfermedades metabólicas congénitas de base hepática. Al aportar el enzima deficitario, el trasplante de hepatocitos mejoraría la situación clínica y metabólica como puente al trasplante de órgano o como opción terapéutica en aquellos casos en los que no está indicado el trasplante hepático (afectación multisitémica).

En el se describe el protocolo y la aplicación de esta técnica en 4 pacientes afectos de una enfermedad metabólica donde el defecto enzimático está expresado en hígado, (Déficit de ornithine transcarbamylase, Crigler-Najjar I; Glucogenosis Ia y Tirosinemia I) utilizando hepatocitos criopreservados bien caracterizados. Se discuten los resultados y el potencial de esta opción terapéutica.

Comentario por:

Begoña Polo Miquel
Servicio de Gastroenterología y Hepatologia Pediátrica.
Hospital Universitari i Politecnic La Fe, Valencia